أظهرت نتائج تجارب سريرية حديثة واعدة لعقار جديد باسم “إنيليسايتيد” (Inclisiran)، حيث أثبت فعاليته في خفض مستويات الكوليسترول الضار “LDL” بنسبة تصل إلى 60%. هذا الاكتشاف قد يمثل نقلة نوعية في علاج مرضى فرط كوليسترول الدم الوراثي غير المتجانس “HeFH” والأشخاص المعرضين لخطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.
أجريت هذه التجارب السريرية في 17 دولة بمشاركة أكثر من 300 بالغ، وأظهرت نتائج ملحوظة في خفض الكوليسترول الضار لدى المرضى الذين يتلقون بالفعل علاجات تقليدية مثل الستاتين. تأتي هذه النتائج في وقت يزداد فيه الوعي بأهمية التحكم في مستويات الكوليسترول كعامل رئيسي في الوقاية من الأمراض القلبية.
عقار “إنيليسايتيد”: آلية العمل والفعالية في خفض الكوليسترول الضار
ينتمي “إنيليسايتيد” إلى فئة جديدة من الأدوية تُعرف بمثبطات PCSK9. تعمل هذه المثبطات على منع بروتين PCSK9 من تدمير مستقبلات الكبد التي تزيل الكوليسترول الضار من الدم. وبالتالي، فإن الدواء يعزز قدرة الكبد على تنظيف الدم وخفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل فعال.
نتائج مفصلة للتجارب السريرية
شملت الدراسة السريرية المرحلة الثالثة 303 بالغًا يتلقون بالفعل علاجات خافضة للكوليسترول. تم تقسيم المشاركين عشوائيًا إلى مجموعتين: تلقت إحداهما جرعة 20 ملغ من “إنيليسايتيد” يوميًا، بينما تلقت المجموعة الأخرى دواءً وهميًا.
بعد 24 أسبوعًا من العلاج، أظهرت النتائج انخفاضًا بنسبة 58.2% في مستويات الكوليسترول الضار لدى المجموعة التي تلقت “إنيليسايتيد”، مقارنةً بتغيير طفيف جدًا في المجموعة الوهمية. وفي نهاية العام، حافظ المرضى على انخفاض بنسبة 55.3%، بينما ارتفعت مستويات الكوليسترول الضار بنسبة 8.7% في المجموعة الأخرى.
بالإضافة إلى خفض الكوليسترول الضار، ساهم العقار أيضًا في خفض مستويات أبوليبوبروتين ب بنسبة 48.2% والبروتين الدهني بنسبة 24.7%، وهما مؤشران مرتبطين بخطر الإصابة بأمراض القلب.
فرط كوليسترول الدم الوراثي غير المتجانس: نظرة عامة
يُعد فرط كوليسترول الدم الوراثي غير المتجانس “HeFH” اضطرابًا جينيًا شائعًا يصيب حوالي شخص من كل 250. يؤدي هذا الاضطراب إلى ضعف قدرة الجسم على التخلص من الكوليسترول الضار، مما يتسبب في تراكمه في الشرايين وزيادة خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية في سن مبكرة. تشمل أعراض ارتفاع الكوليسترول، في الحالات المتقدمة، ألم الصدر وضيق التنفس.
وفقًا للجمعية الطبية الأمريكية، فإن العلاج المبكر والفعال لـ “HeFH” أمر بالغ الأهمية للوقاية من المضاعفات القلبية الوعائية. تعتبر الستاتين العلاج الأساسي، ولكن قد لا تكون كافية لخفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل كافٍ لدى بعض المرضى.
تأثيرات محتملة على صحة القلب والأوعية الدموية
أكد الباحثون في دراستهم المنشورة في مجلة الجمعية الطبية الأمريكية أن “إنيليسايتيد” يمثل علاجًا فعالًا وآمنًا لخفض الكوليسترول الضار لدى البالغين المصابين بفرط كوليسترول الدم الوراثي. ومع ذلك، لا تزال هناك حاجة إلى مزيد من الدراسات لتقييم ما إذا كان هذا الانخفاض الكبير في الكوليسترول يترجم فعليًا إلى تقليل خطر النوبات القلبية والسكتات الدماغية.
يجري حاليًا توسيع نطاق اختبار العقار ليشمل فئات أوسع من المرضى المعرضين للخطر، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من أمراض القلب والأوعية الدموية القائمة. تتضمن الأبحاث الجارية أيضًا دراسة تأثير “إنيليسايتيد” على أنواع أخرى من الدهون في الدم.
من المتوقع أن يتم تقديم نتائج إضافية من الدراسات الجارية في المؤتمرات الطبية الرئيسية خلال العام المقبل. سيساعد ذلك في تحديد الدور الأمثل لهذا العقار الجديد في إدارة فرط كوليسترول الدم والوقاية من أمراض القلب والأوعية الدموية. من المهم متابعة التطورات في هذا المجال، حيث قد يغير “إنيليسايتيد” بشكل كبير طريقة علاج ارتفاع الكوليسترول في المستقبل القريب.
